Onasemnogeeniabeparvoveekki-infuusionesteen (Zolgensma® 2x10exp13 vektorigenomia/ml infuusioneste, liuos) hankinta

Onasemnogeeniabeparvoveekki valmisteyhteenvedon mukaiseen käyttöön 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi, tai - 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja enintään 3 SMN2-geenin kopiota.

Voimassa olevan hankintalainsäädännön (1397/2016) viidennen luvun 40 §:n 2 momentin 2 kohdan mukaan hankintayksikkö voi valita suorahankinnan, mikäli teknisestä tai yksinoikeuden suojaamiseen liittyvästä syystä vain tietty toimittaja voi toteuttaa hankinnan; lisäedellytyksenä on, että järkeviä vaihtoehtoisia tai korvaavia ratkaisuja ei ole eikä kilpailun puuttuminen johdu hankinnan ehtojen keinotekoisesta kaventamisesta. Suomen markkinoilla on vain yksi SMA1-taudin hoitoon hyväksytty geeniterapiahoito onasemnogeeniabeparvoveekkivalmiste, Zolgensma®. Zolgensma® on tarkoitettu 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi, tai - 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja enintään 3 SMN2-geenin kopiota, hoitoon. Onasemnogeeniabeparvoveekkia ei voi sairaalakäytössä ja sairaalan lääkevalikoimassa korvata toisella saatavissa olevalla myyntiluvallisella valmisteella. SMA-taudin hoitoon on aikaisemmin Euroopassa hyväksytty nusinerseeni-lääke vuonna 2017, mutta toisin kuin Zolgensma®, se ei ole geeniterapiavalmiste, ja se eroaa ratkaisevasti Zolgensmasta® mm. antotavan ja -tiheyden, vaikutuksen keston sekä mahdollisten haittavaikutusten osalta. Nusinerseenia annostellaan selkäytimeen useita kertoja vuodessa potilaan koko eliniän ajan. Zolgensma® puolestaan on laskimoinfuusiona annosteltava kertahoito.