Onasemnogeeniabeparvoveekki-infuusioneste (Zolgensma®, ATC-koodi M09AX09) koskeva suorahankinta ajalle 1.4.2024 – 31.3.2026

Onasemnogeeniabeparvoveekki-infuusioneste (Zolgensma®) spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon (ATC-koodi M09AX09) ajalle 1.4.2024 - 31.3.2026. Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus, jossa selkäytimen hermosolujen vaurioituessa toimintakäskyt eivät etene lihaksiin. SMA-taudin esiintyvyyden on arvioitu olevan noin 9,4 tapausta 100 000 elävänä syntynyttä lasta kohti. Suomessa syntyy muutama SMA-lapsi joka vuosi. SMA-taudissa on useita alaryhmiä, jotka määritellään SMA2-geenin kopioiden lukumäärän, kliinisen kuvan ja sairastumisiän perusteella. SMA1 on erittäin vaikea, varhaisessa lapsuusiässä kuolemaan johtava sairaus. Arviolta 60% uusista SMA-tapauksista on SMA1-tyyppiä. SMA1-taudin hoitoon on olemassa ja markkinoilla geeniterapiahoito onasemnogeeniabeparvoveekki (Zolgensma®). Se on saanut myyntiluvan toukokuussa 2020. Myyntiluvan mukaan se on tarkoitettu SMA-tautia sairastaville potilaille, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio, ja joko SMA1:n kliininen diagnoosi tai enintään kolme SMN2-geenin kopiota. Kyseessä on kertahoito, joka annetaan laskimoinfuusiona. Voimassaolevan hankintalainsäädännön (1397/2016) 40 § 2 mom 2 kohdan mukaan hankintayksikkö voi valita suorahankinnan, mikäli teknisestä tai yksinoikeuden suojaamiseen liittyvästä syystä vain tietty toimittaja voi toteuttaa hankinnan; lisäedellytyksenä on, että järkeviä vaihtoehtoisia tai korvaavia ratkaisuja ei ole eikä kilpailun puuttuminen johdu hankinnan ehtojen keinotekoisesta kaventamisesta. Onasemnogeeniabeparvoveekkia ei voi sairaalakäytössä ja sairaalan lääkevalikoimassa korvata millään toisella saatavissa olevalla myyntiluvallisella valmisteella. SMA-taudin hoitoon on aikaisemmin Euroopassa hyväksytty nusinerseenilääke vuonna 2017, mutta toisin kuin Zolgensma®, se ei ole geeniterapiavalmiste, ja se eroaa ratkaisevasti Zolgensmasta mm. antotavan ja -tiheyden, vaikutuksen keston sekä mahdollisten haittavaikutusten osalta. Nusinerseenia annostellaan selkäytimeen useita ker-toja vuodessa potilaan koko eliniän ajan. Zolgensma® puolestaan on laskimoinfuusiona annosteltava kertahoito. Zolgensma 2 × 10¹³ vg/ml infuusioneste 5,5ml® on lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean mukaan ainoa markkinoilla oleva myyntiluvallinen onasemnogeeniabeparvoveekkivalmiste Suomessa. Sen edustaja Suomessa on Novartis Finland Oy. Hankinnan arvioitu arvo on tämänhetkisen tukkuhinnan mukaan arvioituna noin 4 milj.€ (ALV 0%). Yrityksen kanssa on neuvoteltu erillinen sopimushinta edellä mainitulle aikavälille, joten hankinnan todellinen ennakoitu arvonlisäveroton arvo on tätä tukkuhintaa alhaisempi. Hankintapäätösesitys koskee Varsinais-Suomen hyvinvointialuetta.

Voimassaolevan hankintalainsäädännön (1397/2016) 40 § 2 mom 2 kohdan mukaan hankintayksikkö voi valita suorahankinnan, mikäli teknisestä tai yksinoikeuden suojaamiseen liittyvästä syystä vain tietty toimittaja voi toteuttaa hankinnan; lisäedellytyksenä on, että järkeviä vaihtoehtoisia tai korvaavia ratkaisuja ei ole eikä kilpailun puuttuminen johdu hankinnan ehtojen keinotekoisesta kaventamisesta. Onasemnogeeniabeparvoveekkia ei voi sairaalakäytössä ja sairaalan lääkevalikoimassa korvata millään toisella saatavissa olevalla myyntiluvallisella valmisteella. SMA-taudin hoitoon on aikaisemmin Euroopassa hyväksytty nusinerseenilääke vuonna 2017, mutta toisin kuin Zolgensma®, se ei ole geeniterapiavalmiste, ja se eroaa ratkaisevasti Zolgensmasta mm. antotavan ja -tiheyden, vaikutuksen keston sekä mahdollisten haittavaikutusten osalta. Nusinerseenia annostellaan selkäytimeen useita ker-toja vuodessa potilaan koko eliniän ajan. Zolgensma® puolestaan on laskimoinfuusiona annosteltava kertahoito. Zolgensma 2 × 10¹³ vg/ml infuusioneste 5,5ml® on lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean mukaan ainoa markkinoilla oleva myyntiluvallinen onasemnogeeniabeparvoveekkivalmiste Suomessa. Sen edustaja Suomessa on Novartis Finland Oy.